Paragraaf 5640000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van sapropterine komt in aanmerking voor vergoeding als deze gebruikt wordt voor de behandeling van een rechthebbende met een bevestigde diagnose van erfelijke hyperfenylalaninemie (HPA)

1. bij kinderen van 4 jaar en ouder en volwassenen met fenylketonurie (PKU) (bij wie de diagnose is gebeurd voor de leeftijd van 18 jaar) en die aan alle volgende voorwaarden voldoen:

1.1. het fenylalanine niveau is > of = 5 mg/dl of 300 µmol/l voor de rechthebbenden tussen 4 en 18 jaar, of > of = 15 mg/dl (900 µmol/l) voor rechthebbenden ouder dan 18 jaar;

1.2. de rechthebbende is gevolgd in een erkend centrum in het kader van de Conventie van revalidatie van begunstigden die lijden aan een zeldzame erfelijke monogenetische metabole aandoening (hieronder CEMA) dat getuigt dat hij/zij een dieet met beperking van felylalanine volgt;

1.3. er werd aangetoond dat de rechthebbende een respons op een dergelijke behandeling vertoont na een confirmatietest van 4 weken gedurende de welke een maximale dosis van 20 mg/kg/dag werd toegediend. Een respons wordt gedefinieerd door een daling van de fenylalaninespiegel van minimum 30%;

2. bij volwassenen (bij wie de diagnose is gebeurd voor de leeftijd van 18 jaar) met fenylketonurie (PKU) die zwanger zijn of zwanger wensen te worden en die aan alle volgende voorwaarden voldoen:

2.1. de rechthebbende gevolgd is in een CEMA dat getuigt dat een dieet met beperking van felylalanine gevolgd wordt ;

2.2. er werd aangetoond dat de rechthebbende een respons op een dergelijke behandeling vertoont na een confirmatietest van 4 weken gedurende de welke een maximale dosis van 20 mg/kg/dag werd toegediend. Een respons wordt gedefinieerd door een daling van de fenylalaninespiegel van minimum 30%;

2.3. er werd ook aangetoond dat strikte dieetmaatregelen geen adequate verlaging van de bloedspiegels van fenylalanine opleveren en dat de fenylalaninespiegels 5 mg/dl of 300 µmol/l blijven overschrijden.

b) Het aantal vergoedbare verpakkingen zal rekening houden met een maximale posologie van 20 mg/kg/dag.

c) De goedkeuring voor de eerste vergoeding kan slechts worden afgeleverd na toediening van een voorafgaande confirmatietest van 4 weken gedurende de welke een maximale dosis van 20 mg/kg/dag werd toegediend, die door het bedrijf als gratis behandeling zal worden afgeleverd op aanvraag van de behandelende arts-specialist bedoeld in punt d) hierna.

d) De aflevering van de eerste vergoeding van de behandeling gebeurt op basis van het formulier voor eerste aanvraag waarvan het model is opgenomen in bijlage A van deze paragraaf ingevuld en ondertekend door een arts-specialist verbonden aan een erkend centrum in het kader van de Conventies van revalidatie van begunstigden die lijden aan een zeldzame erfelijke monogenetische metabole aandoening (CEMA).

Dit formulier moet vergezeld zijn van het bewijs van inschrijving van de rechthebbende in het CEMA.

Door dit formulier in de ad hoc rubrieken in te vullen, attesteert de hoger bedoelde arts-specialist, tegelijk:

1. de elementen die betrekking hebben op de precieze diagnose en de aanwezigheid van criteria vermeld onder a) 1. of a) 2;

2. de elementen vermelden die toelaten het hoger bedoelde erkende Centrum waaraan hij/zij verbonden is, te identificeren;

3. engageert zich om het formulier dat de resultaten van de testen bevat en waarvan het model is opgenomen in bijlage B van deze paragraaf ter beschikking van de adviserend-arts te houden.

e) Op grond van het standaardformulier A en het CEMA attest van de rechthebbende, reikt de adviserend-arts aan de rechthebbende de machtiging uit waarvan het model is vastgesteld onder “b” van bijlage III van dit besluit en waarvan de geldigheidsduur tot maximum 24 maanden is beperkt.

f) De machtiging tot vergoeding van de verdere behandeling mag worden toegekend voor nieuwe perioden van maximum 24 maanden telkens op basis van het formulier voor aanvraag tot verlenging waarvan het model is opgenomen in bijlage C van deze paragraaf ondertekend en behoorlijk ingevuld door de onder d) bedoelde arts-specialist die zich ertoe verbindt het formulier dat de recente waarden van de fenylalaninemie bevat waarvan het model is opgenomen in bijlage D van deze paragraaf ter beschikking te houden van de adviserend-arts.

De aanvraag wordt bij voorkeur ingediend samen met de aanvraag voor verlenging van de conventie wat inhoudt dat de 1ste aanvraag voor verlengingen vroeger dan 24 maanden zal plaats vinden en dat de 1ste machtiging ingeleverd moet worden samen met de aanvraag tot verlenging van de conventie en van de behandeling.